Peperduur medicijn net zo effectief in drie maanden als bij levenslang gebruik
Waar patiënten met de zeldzame nierziekte aHUS voorheen een leven lang medicijnen moesten innemen, ontdekten onderzoekers van de Radboudumc dat een behandeling van drie maanden vaak voldoende is. Het medicijn is behoorlijk duur: met de verkorte behandeling bespaarden onderzoekers in vier jaar tijd 50 miljoen euro.
De fabrikant van het geneesmiddel eculizumab adviseerde levenslange behandeling, maar het medicijn kost per patiënt zo'n 450.000 euro per jaar. Er gingen geluiden op om de vergoeding hiervan op te heffen. Hierop werd een landelijke studie gedaan naar het verkort toedienen van het geneesmiddel.
Terugval
Het medicijn wordt toegediend bij patiënten die lijden aan de nierziekte atypisch hemolytisch uremisch syndroom (aHUS). Een van hen is de 9-jarige Rosa. Zij is blij dat ze nu voorlopig niet meer elke keer naar het ziekenhuis hoeft voor de medicatie, vertelt ze in deze video:
Waar voor de meeste patiënten drie maanden behandeling voldoende is, zijn er ook gevallen bekend waarbij patiënten een terugval krijgen. Voor deze groep werkt het om de inname dan opnieuw te hervatten.
Voor diegenen die het geneesmiddel langer nodig hebben kan de tijd tussen het toedienen van het medicijn worden verruimd, ontdekten de onderzoekers. Het blijft wel van belang dat patiënten onder toezicht van het ziekenhuis blijven.
Wat houdt de ziekte in?
Bij de nierziekte atypisch hemolytisch uremisch syndroom (aHUS) ontstaan bloedstolsels in de kleine bloedvaatjes van de nieren. Patiënten krijgen bloedarmoede, een tekort aan bloedplaatjes en de nieren raken beschadigd. Dit leidt tot nierfalen.
Het is een zeldzame aandoening, met jaarlijks vijf tot tien nieuwe patiënten in Nederland, zowel onder kinderen als volwassenen. Patiënten kunnen worden behandeld met het geneesmiddel eculizumab. Met deze behandeling herstellen de aangedane kleine bloedvaten in de nier, waardoor de bloedstolsels in deze bloedvaten verdwijnen.
Ruud Coolen van Brakel, directeur van het Instituut Verantwoord Medicijngebruik, is erg blij met het op de praktijk gerichte onderzoek. Volgens hem moet er juist bij geneesmiddelen voor zeldzame ziektes naar de werking in de praktijk worden gekeken vanwege de kosten van deze medicijnen. Dat is niet altijd makkelijk. "De papieren werkelijkheid is soms anders dan hoe iets bij een patiënt aanslaat."
Volgens Coolen van Brakel is het vanuit de overheid noodzakelijk om te kijken hoe duur een bepaald medicijn is wanneer het gaat om een kleine groep patiënten. "Dure medicijnen werken soms voor een bepaalde groep wel, terwijl het bij andere patiënten met eenzelfde ziekte niet werkt. De reden daarvoor ontdek je vaak pas na uitgebreid onderzoek, bijna per patiënt. Maar dat is heel duur."
Geen opzet
Hij denkt niet dat de fabrikant van het medicijn opzettelijk verkeerde informatie verstrekte. "Fabrikanten zitten er ook niet op te wachten dat veel patiënten niks aan hun medicijnen hebben, of juist teveel medicijnen nemen. Dan neemt niemand ze meer af."
