Nooit eerder was een medicijn zo duur: zeldzame aandoening Teddi genezen

De 19 maanden oude Teddi Shaw werd geboren met de zeldzame aandoening metachromatische leukodystrofie (MLD). Vorig jaar tussen juni en oktober onderging ze gentherapie. Daarbij wordt het foute gen van een patiënt vervangen door een gezonde versie van het gen.

"Teddi doet het fantastisch", vertelt de moeder van het meisje in gesprek met Engelse media. "Ze loopt, rent en laat tot nu toe geen tekenen van MLD zien."

Erfelijk

Op dit moment zijn er voor MLD nog geen andere behandelingen mogelijk dan met het medicijn Libmeldy. De aandoening is erfelijk en veroorzaakt schade aan het zenuwstelsel en organen. Kinderen met deze aandoening kunnen steeds minder goed bewegen en krijgen een verstandelijke beperking. Gemiddeld sterven ze rond hun vijfde levensjaar, wanneer ze niet behandeld worden. Libmeldy kan kinderen met MLD genezen, maar een voorwaarde is wel dat ze nog geen symptomen van de ziekte hebben.

Voor de oudere zus van Teddi, die eveneens lijdt aan MLD, komt het middel dus te laat. Bij haar is de ziekte namelijk al ver gevorderd, waardoor ze geen baat zou hebben bij de behandeling. Naast de pijn over haar oudere dochter, is de moeder dankbaar dat haar jongste dochter weer perspectief heeft. "Zonder deze behandeling zouden we beide kinderen verliezen."

In Nederland wordt deze aandoening per jaar bij 2 tot 3 kinderen gediagnosticeerd. Het middel Libmeldy is inmiddels ook op de Nederlandse markt. Een woordvoerder van het ministerie Volksgezondheid, Welzijn en Sport vertelt aan RTL Nieuws dat het nog niet wordt vergoed, omdat onderhandelingen met de fabrikant van het medicijn nog lopen.

Op dit moment blijft dus het duurste medicijn in Nederland Zolgensma, met een prijs rond de 2 miljoen euro per patiënt. Dit middel wordt gegeven bij de spierziekte SMA1.