Streefbedrag voor behandeling van zieke baby Jayme nu echt opgehaald
Na een maandenlange actie is het streefbedrag van 2,1 miljoen euro voor de behandeling van de ernstig zieke baby Jayme opgehaald. "We hebben er geen woorden voor."
Baby Jayme (1) heeft de zeldzame spierziekte SMA type 1, waardoor de kans groot is dat hij voor zijn tweede levensjaar overlijdt. Het probleem is dat voor de behandeling een van de duurste medicijnen ter wereld voor nodig is: Zolgensma, een gentherapie.
2.198.000 euro
Het bedrag van 1,9 miljoen euro voor de behandeling was al in mei binnen, maar toen bleek dat er ook nog peperdure invoerrechten van het medicijn, medisch transport en de lange duur van de behandeling betaald moesten worden. Totale kosten? 2.198.000 euro. Bijna drie ton meer dan het originele streefbedrag.
Gisteravond brachten de familie en vrienden van TeamJayme het goede nieuws dat het geld binnen gehaald is.
Behandeling in Hongarije
De familie moet alleen nog wachten op de resultaten van een longfoto, antistoffentest en bloedonderzoek. Als die resultaten goed zijn, kunnen ze de behandeling in Hongarije gaan plannen.
"Het onmogelijke is mogelijk geworden en dat allemaal dankzij jullie steun! We hebben er geen woorden voor", reageert de familie op sociale media.
Je hebt niet alle cookies geaccepteerd. Om deze content te bekijken moet je deaanpassen.
Wat is de Zolgensma-therapie?
Patiënten met de zeldzame spierziekte SMA hebben een erfelijke afwijking in het genetisch materiaal. Bij hen ontbreekt het zogenaamde SMN1 gen, wat leidt tot een tekort aan een eiwit dat voor de functie van zenuwen in het ruggenmerg nodig is. Zolgensma is een gentherapie die door eenmalige toediening wordt gegeven. De behandeling kan niet ongedaan worden gemaakt. Gentherapie brengt het SMN1 gen dat ontbreekt terug in de cellen van het lichaam.
Wat zijn de resultaten tot nu toe?
De resultaten die openbaar zijn sinds november 2017 komen van een kleine groep kinderen met SMA type 1, voor het grootste deel jonger dan 6 maanden. De behandelde kinderen bleven na behandeling (anders dan verwacht) leven en leerden bijna altijd zitten. Dit betekent dat de behandeling kinderen ook een deel van hun motorische ontwikkeling kan teruggeven. Er is, zeker voor kinderen ouder dan 6 maanden tot de leeftijd van 2 jaar, nog nauwelijks openbaar wetenschappelijk bewijs van de effectiviteit van het middel en risico’s op de korte en langere termijn.
Het middel was lange tijd niet goedgekeurd in Europa, maar daar is sinds mei verandering in gekomen.
Bron: spierziekten.nl