Baby Jayme in Hongarije behandeld: 'Zelfs de arts had tranen in haar ogen'
De behandeling van baby Jayme heeft deze week in Hongarije plaatsgevonden. De 1-jarige Jayme lijdt aan de spierziekte SMA-1 en lijkt goed te reageren op zijn behandeling met het duurste medicijn ter wereld, laten de ouders vandaag weten.
"Binnen drie dagen kon Jayme zijn beentje rechtop houden, terwijl deze voor de behandeling direct omvielen naar de zijkant. Zelfs de arts had tranen in haar ogen", schrijven de ouders op hun website. Bijwerkingen heeft hij tot nu toe niet gehad en na drie dagen mocht Jayme het ziekenhuis verlaten en met zijn ouders terug naar Nederland.
Twee miljoen euro
Jayme en zijn ouders waren naar Boedapest gevlogen voor de experimentele behandeling, omdat die in Nederland niet gegeven wordt aan kinderen ouder dan een half jaar. De kosten voor het medicijn - zo'n kleine twee miljoen euro - hadden ze via crowdfunding verzameld.
Afgelopen dinsdag was het zover en kreeg Jayme het medicijn toegediend via een infuus. "Gedurende het uur dat het dure medicijn bij Jayme naar binnen druppelde, zorgden papa en mama dat Jayme in beweging bleef. Dit schijnt beter te zijn voor de verspreiding van het medicijn", schrijven de ouders.
De spierziekte SMA-1 is meestal dodelijk, de meeste kinderen overlijden voor het tweede levensjaar. Langzaam vallen door een gendefect de spierfuncties uit, totdat ook ademhalen niet meer mogelijk is. De behandeling die in Nederland wel gegeven werd aan Jayme, biedt vooral verlichting, geen genezing.
Hoopgevend
Of de behandeling met Zolgensma, dat wel kan bieden, is nog niet bekend. Het medicijn is alleen op een heel kleine groep van twaalf kinderen getest en pas sinds 2018 op de markt. Over de effecten en bijwerkingen op de lange termijn is nog niets bekend, maar de resultaten op korte termijn waren wel hoopgevend en voldoende reden voor de EU om het medicijn goed te keuren.
Op grond van de weinige resultaten die beschikbaar zijn, gebruiken Nederlandse ziekenhuizen het alleen bij kinderen jonger dan zes maanden.
De behandeling, waarbij er met een infuus een gentherapie wordt toegediend, is eenmalig. Wel moet Jayme de komende maanden naar het ziekenhuis in Nederland waar zijn leverwaarden worden gecontroleerd.